Chapter 2 42 57. Prockop S, Mahadeo KM, Beitinjaneh A, et al. Multicenter, Open-Label, Phase 3 Study of Tabelecleucel for Solid Organ or Allogeneic Hematopoietic Cell Transplant Recipients with Epstein-Barr Virus-Driven Post Transplant Lymphoproliferative Disease after Failure of Rituximab or Rituximab and Chemotherapy (ALLELE). Blood. 2021;138(Supplement 1):301301. doi:10.1182/blood-2021-147274 58. Gupta. The Cost of Opportunity A Study on Pharmaceutical R&D Costs.; 2019. 59. OECD/European Union. Health at a Glance: Europe 2016 State of Health in the EU Cycle. Organisation for Economic Co-operation and Development; 2016. https://doi. org/10.1787/9789264265592-en. 60. Unger JM, Cook E, Tai E, Bleyer A. The Role of Clinical Trial Participation in Cancer Research: Barriers, Evidence, and Strategies. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2016;36:185-198. doi:10.14694/EDBK_156686 61. Leveren op artsenverklaring | Geneesmiddelen | Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd. https:// www.igj.nl/zorgsectoren/geneesmiddelen/ geneesmiddelen-zonder-handelsvergunning/ leveren-op-artsenverklaring 62. CBG-MED. Levosimendan containing products with a 2.5 mg/mL strength and the pharmaceutical form concentrate for solution for infusion for the proposed indication treatment of patients with acutely decompensated severe chronic heart failure (ADHF). Published online 2016. https://www.cbg-meb.nl/documenten/ rapporten/2016/02/04/ser-levosimendan 63. Compassionate use programma | College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. https://www. cbg-meb.nl/onderwerpen/hv-compassionateuse-programma 64. Overzicht van goedgekeurde compassionate use programma’s | Compassionate use programma | College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. https://www.cbg-meb.nl/onderwerpen/hvcompassionate-use-programma/overzichtgoedgekeurde-cup 65. Antwoord op vragen van het lid Van Gerven over het bericht dat de website My Tomorrows geneesmiddelen aanbiedt die zich nog in het onderzoeksstadium bevinden. Published online March 12, 2014. https://www.ndfr.nl/content/ ah-tk-20132014-1400 66. Inspectie voor de Gezondheidszorg. Jaarbeeld 2017.; 2018:1-90. https:// www.igj.nl/binaries/igj/documenten/ jaarverslagen/2018/05/22/jaarbeeld-2017/ IGJ+Jaarbeeld+2017+versie+1.0.pdf 67. Inspectie voor de Gezondheidszorg. Jaarbeeld 2016.; 2017:1-54. https://www.igj.nl/binaries/ igj/documenten/jaarverslagen/2017/04/21/ jaarbeeld-2016-landelijk-toezicht-jeugd/ Jaarbeeld-2016-Landelijk-toezicht-jeugd.pdf 68. Overzicht van goedgekeurde compassionate use programma’s | Compassionate use programma | College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. Accessed May 2, 2020. https://www.cbg-meb. nl/onderwerpen/hv-compassionate-useprogramma/overzicht-goedgekeurde-cup 69. Kneppers E, Lokhorst HM, Eeltink CM, et al. Analysis of Efficacy and Prognostic Factors of Lenalidomide Treatment as Part of a Dutch Compassionate Use Program. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2010;10(2):138-143. doi:10.3816/CLML.2010.n.020 70. Capdeville R, Krahnke T, Hatfield A, Ford JM, Van Hoomissen I, Gathmann I. Report of an international expanded access program of imatinib in adults with Philadelphia chromosome positive leukemias. Ann Oncol. 2008;19(7):1320-1326. doi:10.1093/annonc/ mdn050 71. Polak TB, van Rosmalen J, Uyl – de Groot CA. Expanded access as a source of real-world data: An overview of FDA and EMA approvals. Br J Clin Pharmacol. 2020;86(9):1819-1826. doi:10.1111/ bcp.14284 72. Chalmers TC. Prophylactic treatment of Wilson’s disease. N Engl J Med. 1968;278(16):910-911. doi:10.1056/NEJM196804182781615
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw