Expanded access in the Netherlands: prescribing unregistered medicine 37 myeloom beschikbaar te maken. Hier zijn wetenschappelijke publicaties over verschenen en de registratieaanvragen van beide geneesmiddelen zijn aangevuld met de gegevens uit deze programma’s.69,70 In het NTvG is eerder beschreven hoe de registratie van lutetium-octreotraat voor de behandeling van patiënten met neuro-endocriene tumoren deels gestoeld is op de gegevens van patiënten uit het Erasmus MC die met het middel werden behandeld via een CUP.50 Fabrikanten van geneesmiddelen vullen gegevens uit conventioneel klinisch onderzoek steeds vaker aan met gegevens uit expanded-accessprogramma’s wanneer zij een aanvraag doen voor registratie van een geneesmiddel.71 Hoewel de resultaten van gerandomiseerde, dubbelblinde trials het betrouwbaarst zijn, geven de gegevens uit expanded-accessprogramma’s inzicht in de werkzaamheid en veiligheid bij patiënten die niet in de onderzoekspopulatie vallen. Afwegingen Het is cruciaal dat de arts en de patiënt samen een goede afweging maken tussen de potentiële toegevoegde waarde van een behandeling met een niet-geregistreerd geneesmiddel en de tijd en inspanning die het van hen vergt. Het ligt voor de hand om via expanded access voornamelijk geneesmiddelen voor te schrijven die al ver ontwikkeld zijn en waarvan een groot therapeutisch effect wordt verwacht. Het merendeel van de geneesmiddelen dat wordt ontwikkeld blijkt later niet effectief te zijn en wel schadelijke bijwerkingen te hebben. Een van de pioniers van de RCT en de systematische review, Thomas C. Chalmers (1917-1995), verwoordde het als volgt: ‘One only has to review the graveyard of discarded therapies to discover how many patients have benefited from being randomly assigned to a control group.’72 Bij de keuze voor een behandeling met een niet-geregistreerd geneesmiddel moeten de arts en de patiënt ook overwegen om af te zien van verdere behandeling. Een kleine Nederlandse studie liet zien dat patiënten die niet meer in aanmerking kwamen voor medicamenteuze behandeling graag op de hoogte worden gesteld van alle mogelijke vervolgstappen, zoals expanded access.29 In andere landen gaat een expanded-accessaanvraag langs een medisch-ethische toetsingscommissie vanwege de complexe afweging die erbij komt kijken.3 In Nederland ligt de verantwoordelijkheid voor een zorgvuldige overweging bij de behandelend arts. Waarom gebruiken we expanded access vaker? In Nederland wordt er steeds vaker gebruikgemaakt van expanded access. Patiënten zijn steeds vaker op de hoogte van niet-reguliere behandelopties, bijvoorbeeld via online-initiatieven, zoals www.reaganudall.org, www.patientslikeme.com en www.mytomorrows.nl.14,24 Daarnaast zijn expanded access-programma’s tegenwoordig ook geregistreerd op www.clinicaltrials.gov en zijn Amerikaanse fabrikanten verplicht om een beleid te hebben voor het beschikbaar stellen van niet-geregistreerde geneesmiddelen via expanded access. Zolang slechts een selecte groep
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw