Chapter 2 36 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 0 5 10 Jaar Aantal aanvragen Leveren op Artsenverklaring Aantal goedgekeurde Compassioante Use Programma’s trametinib trastuzumabemtasine ramucirumab ibrutinib daclatasvir olaparib pembrolizumab nintedanib cobimetinib nivolumab trifulridinetipiracil osimertinib daratumumab venetoclax palbociclib durvalumab alectinib hydrochloride Vyxeos® patisiran sodium polatuzumab vedotin lorlatinib esketamine hydrochloride larotrectinib alpelisib 206 314 786 1040 0 250 500 750 1000 1250 Figuur 4: Overzicht van het aantal aanvragen voor Leveren op Artsenverklaring (LoA, magenta ruiten, linker y-as) en Compassionate Use Programma’s (CUPs, donkerrode bollen, rechter y-as) tussen 2012 en 2019. Het aantal aanvragen voor LoA in is afgeleid uit antwoorden op Kamervragen en jaarverslagen IGJ 2016 en 2017.65–67 Voor de jaren 2014 en 2015 zijn voor LoA geen openbare data beschikbaar. De stippellijn geeft de gemiddelde toename tussen 2012 en 2017 weer. Data voor goedgekeurde CUPs zijn afkomstig van de website van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.68 Het CBG registreert niet hoeveel individuele patiënten gebruik maken van een CUP. Gegeven zijn de generieke namen van geneesmiddelen waarvoor een CUP werd goedgekeurd in het aangegeven jaar. Vyxeos is de merknaam voor de liposomale bereiding van cytarabine en daunorubicine.64 Wie komt in aanmerking? Idealiter behandelen artsen hun patiënten volgens de geldende richtlijnen met een geregistreerd geneesmiddel. Wanneer er geen geregistreerde middelen voorhanden zijn, geniet het de voorkeur dat patiënten deelnemen aan klinische studies naar de werkzaamheid en veiligheid van een nietgeregistreerd geneesmiddel. Soms is het deelnemen aan onderzoek echter geen optie. Redenen daarvoor kunnen zijn dat er geen patiënten meer worden geïncludeerd of dat de patiënt niet voldoet aan de inclusiecriteria van het onderzoek naar het niet-geregistreerde geneesmiddel. Soms wordt het onderzoek niet in Nederland verricht of loopt er op dat moment helemaal geen onderzoek naar het niet-geregistreerde geneesmiddel. Wanneer deelname aan klinisch onderzoek niet mogelijk is kunnen patiënten in aanmerking komen voor expanded access. Expanded access kan ook worden gebruikt als het geneesmiddel wel in een ander land is geregistreerd, maar nog niet of niet meer in Nederland. Gegevens voor registratie van het geneesmiddel Expanded access wordt veel gebruikt voor patiënten met een (hemato-)oncologische ziekte of een weesziekte. Weesziekten zijn aandoeningen die voorkomen bij minder dan vijf op de 10,000 mensen. In het verleden zijn er in Nederland grote CUP’s geweest om bijvoorbeeld imatinib voor patiënten met chronische myeloïde leukemie en lenalidomide voor patiënten met multipel
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw