Tobias Polak

Expanded access in the Netherlands: prescribing unregistered medicine 35 Met een artsenverklaring kan een apotheker, groothandelaar, fabrikant of apotheekhoudende huisarts een verzoek indienen bij de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). De inspectie beslist over het verzoek en specificeert een geldigheidsduur wanneer zij de aanvraag goedkeurt (normaal gesproken 1 (één) jaar). De fabrikant van het betreffende geneesmiddel bepaalt zelf of hij op dit verzoek ingaat. Dus goedkeuring van de IGJ voor het leveren op artsenverklaring garandeert niet dat het geneesmiddel ook daadwerkelijk beschikbaar wordt gesteld. In de meeste gevallen wordt het middel gratis ter beschikking gesteld; incidenteel vraagt de fabrikant een vergoeding.24 COMPASSIONATE-USEPROGRAMMA'S Een CUP kan worden ingezet om meerdere patiënten met niet-geregistreerd geneesmiddel te behandelen.63 De patiënten die voor deze behandeling in aanmerking komen worden duidelijk omschreven. Om een CUP op te kunnen starten moet de fabrikant van het geneesmiddel zelf een verzoek indienen bij het CBG. Naast de drie algemene voorwaarden om in aanmerking te komen voor compassionate use, moet er uitzicht zijn op spoedige registratie, bijvoorbeeld via een lopende registratieprocedure. Daarom kan pas laat in het ontwikkeltraject van een geneesmiddel een CUP worden opgezet. Omdat het CBG betrokken is bij de registratiefase van het geneesmiddel, is zij de toezichthouder op het CUP, anders dan bij het leveren op artsenverklaring, waar de IGJ op toeziet. De CUP’s die zijn goedgekeurd staan op de website van het CBG en zijn samengevat in de figuur.64 In 2020 gold dit voor risdiplam bij patiënten met spinale musculaire atrofie en – totdat het op de markt kwam – voor remdesivir bij patiënten met covid-19. Een apotheker of arts kan het geneesmiddel uit het CUP direct aanvragen bij de fabrikant van het middel. Een positief besluit van het CBG is gedurende een jaar geldig en kan nadien worden verlengd. EXPANDED ACCESS IN NEDERLAND Het aantal aanvragen per jaar voor het leveren op artsenverklaring is gestegen, van 206 in 2012 tot 1,040 in 2017 (Figuur 4).65–67 Dit is een gemiddelde stijging van 38% per jaar. Recentere cijfers zijn nog niet beschikbaar. Het is goed mogelijk dat de cijfers voor 2020 verder omhooggestuwd worden, onder meer door de vraag naar experimentele behandelingen voor patiënten met covid-19.

RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw