Expanded access in the Netherlands: prescribing unregistered medicine 33 ACHTERGROND Artsen mogen geneesmiddelen voorschrijven waarvoor in Nederland een handelsvergunning is afgegeven. Een medicijn krijgt een handelsvergunning, of wordt geregistreerd, als de verwachte positieve effecten opwegen tegen de bijwerkingen. Deze afweging is bij voorkeur gebaseerd op de resultaten van gerandomiseerd, dubbelblind klinisch onderzoek, waarmee de veiligheid van patiënten en de effectiviteit van het middel moeten worden gewaarborgd. De ontwikkeling van een medicijn neemt gemiddeld 12 jaar in beslag, van de ontdekking van het molecuul tot de goedkeuring door toezichthouders.58 Deze toezichthouders zijn de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten, het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) in Europa en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) in Nederland. Voor sommige patiënten zijn er geen reguliere geneesmiddelen beschikbaar, bijvoorbeeld omdat het middel nog niet in Nederland op de markt is, of omdat het middel is teruggetrokken. Recent onderzoek laat zien dat 2,5% van alle patiënten een onbeantwoorde zorgvraag (‘unmet medical need’) heeft.59 Als er een veelbelovend medicijn wordt ontwikkeld, kunnen sommige patiënten niet wachten op goedkeuring, omdat ze bijvoorbeeld een agressieve maligniteit hebben. Ook kunnen deze patiënten vanwege strenge in- en exclusiecriteria vaak niet deelnemen aan trials. Zo komt 7-33% van de patiënten met kanker niet in aanmerking voor deelname aan onderzoek.60 Toch hebben zij mogelijk baat bij behandeling met een niet-geregistreerd geneesmiddel. Daarom zijn er wettelijke mogelijkheden om aan deze patiënten niet-geregistreerde middelen voor te schrijven. Hoe is de ‘expanded acces’-regeling ontstaan? In de jaren 80 stonden hiv/aids-activisten en de FDA in een soortgelijk dilemma lijnrecht tegenover elkaar. Er waren geen geregistreerde medicijnen om patiënten met een hiv-infectie te behandelen; veel patiënten konden niet deelnemen aan klinische trials en voor veel patiënten werd aids fataal. Er waren geen richtlijnen voor het gebruik van niet-geregistreerde medicijnen anders dan in onderzoeksverband. Onder druk van patiëntenverenigingen, artsen en de publieke opinie ging de FDA in 1987 overstag en introduceerde de ‘expanded access’-regeling.3,9 Uitzondering op de Geneesmiddelenwet Expanded access, ook wel ‘early access’, ‘pre-approval access’ of ‘compassionate use’ genoemd,19 voorziet in een uitzondering op het verbod op het voorschrijven van niet-geregistreerde geneesmiddelen wanneer aan alle 3 de volgende criteria wordt voldaan: (a) patiënten lijden aan een zeer ernstige of levensbedreigende aandoening (schrijnend geval); (b) geregistreerde adequate alternatieve geneesmiddelen zijn niet aanwezig; en (c) patiënten kunnen niet deelnemen aan klinisch onderzoek.24
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw