Chapter 2 32 ENGLISH SUMMARY Expanded access is a pathway to access unregistered medicines if there are no registered treatments available and patients cannot enroll in clinical trials. For patients who currently are in dire need of treatment options and cannot await drug development processes, or for patient who may benefit from treatments that are not (or not anymore) registered in their jurisdiction, expanded access may serve as a last resort. Unregistered medicine can be acquired via named-patient pathways (‘Leveren op Artsenverklaring’) or via group programs (‘Compassione Use Programma’s). We describe the origins of expanded access and its daily practice in the Netherlands. We observe an increasing trend in expanded access requests. Expanded access enables physicians to facilitate access for patients with unmet medical needs. The potential risks these treatments provide, the option to cease further treatment and the preferences of individual patients should all inform the decision whether or not to pursue expanded access. SAMENVATTING Expanded access is een toegangsroute tot niet-geregistreerde geneesmiddelen als er geen bewezen effectieve middelen zijn en het onmogelijk is patiënten in onderzoeksverband te behandelen.Voor patiënten die dringend behandeling behoeven en het langdurige ontwikkelproces niet kunnen afwachten, en voor patiënten die gebaat zijn bij een middel dat lokaal niet (meer) is geregistreerd, kan expanded access uitkomst bieden. Niet-geregistreerde geneesmiddelen kunnen worden aangevraagd voor de individuele patiënt (Leveren op Artsenverklaring) of voor patiëntengroepen (Compassionate Use Programma’s). Hier beschrijven we hoe expanded access is ontstaan en in de praktijk kan worden uitgevoerd. Wij constateren een toename van expanded access gebruik in Nederland. Met expanded access hebben artsen een belangrijk middel om tegemoet te komen aan onbeantwoorde zorgvragen. De keuze over te gaan tot expanded access dient zorgvuldig te worden afgewogen tegen de risico’s van behandeling met experimentele medicijnen, opties tot het staken van verdere behandeling en de wensen van de individuele patiënt.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw