Nederlandse samenvatiing 271 A bij het opstellen van academische publicaties, het nemen van vergoedingsbeslissingen en het aanvullen van medisch bewijs voor (zeer) zeldzame ziekten. Desalniettemin varieert de wetgeving met betrekking tot expanded access (en het bijbehorende onderzoek) sterk tussen wetgevers. Dit schept verwarring voor patiënten, artsen, toezichthouders en de industrie, wat mogelijk de toegang voor patiënten eerder in de weg staat dan versnelt. In dit laatste deel geven we ook enkele voorbeelden van inconsistente standpunten tussen toezichthouders, met name in Europa, en we stellen voor om een uniforme expanded-accessroute te implementeren om de wetgeving in de Europese Unie beter op elkaar af te kunnen stemmen. Tot slot pleiten we voor duidelijke richtlijnen over expanded-accessonderzoek door toezichthouders zoals de FDA en EMA. Hieronder zouden bijvoorbeeld publicatie-eisen om selectieve rapportage te voorkomen kunnen vallen, of een handleiding voor minimale datakwaliteit om een hoge gegevenskwaliteit te waarborgen. Daarnaast zou expanded access expliciet kunnen worden benoemd als potentiële bron van medische informatie, en hoe deze informatiebron zich verhoudt tot bijvoorbeeld single-arm trials, retrospectieve studies van elektronische patiëntendossiers, of registerdata. Op deze manier wordt het voor artsen, patiënten, en de industrie duidelijk waar expanded access past in het grotere plaatje van medische bewijsvoering, en wanneer het passend is om deze gegevens te gebruiken en wanneer niet. Dergelijke verbeteringen moeten een eerlijke toegang voor patiënten waarborgen in combinatie met robuuste bewijsvorming, en zo de weg vrijmaken voor patiënten die nu behandeling nodig hebben via expanded access, maar ook voor patiënten die hier in de toekomst baat bij kunnen hebben.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw