Appendices 270 proberen lenen (‘dynamic borrowing methods’), te combineren met technieken die bias tegengaan (‘propensity scores’), hebben we geprobeerd de invloed van ongemeten en gemeten verstorende variabelen ('confounding variables') te beheersen. Op dezelfde manier als hoe onderzoekers hebben geprobeerd om informatie over historische controlegroepen op te nemen in de huidige controlegroep van een trial, hebben we aangetoond dat het mogelijk is om informatie van huidige expanded-accessbehandelingsgroepen op te nemen in de huidige experimentele behandelgroep van een trial. Onze methode is geïllustreerd door individuele patiëntdata uit de trials en expanded-accessprogramma’s te verkrijgen en te analyseren van patiënten die vemurafenib kregen toegediend, een behandeling voor borstkanker. Waar de interpretatie van expanded-accessgegevens tot nu toe kwalitatief was, hebben we nu een kwantitatief hulpmiddel beschikbaar gesteld. Maar omdat we nu een hamer hebben, moeten we niet overal spijkers zien. Er gaan zowel ethische als statistische risico’s gepaard met het gebruiken van expanded-accessdata. Het opnemen van die gegevens zonder de ethische implicaties zorgvuldig in overweging te nemen, kan onbedoelde gevolgen hebben die moeilijk achteraf te herstellen zijn.‘Bezint eer ge begint’ luidde daarom het credo van het laatste deel van mijn proefschrift. ♠ Het veranderende perspectief op expanded access van alleen een behandelingsmodaliteit naar ook een onderzoeksmogelijkheid roept zorgen op. Om expanded-accessgegevens volledig te benutten en terwijl bedrijven, toezichthouders en betalers (zoals zorgverzekeraars) steeds vaker vertrouwen op en actief op zoek zijn naar dergelijke gegevens, is het noodzakelijk om proactief een breed scala aan ethische en praktische overwegingen te bespreken die centraal staan in de toekomst van expanded access. Deze overwegingen omvatten aspecten zoals gegevenskwaliteit, klinische ontwikkeling, financiële compensatie en toezicht op medisch onderzoek. In Deel IV gaan we dieper in op de veranderende rol van expanded access vanuit een ethisch oogpunt. We stellen we dat expanded access niet óf onderzoek óf behandeling is, maar zowel behandeling als onderzoek omvat. De balans tussen de voordelen van het genereren van extra data, en de lasten voor patiënten en artsen die ermee gepaard gaan om zulk onderzoek uit te voeren, moeten zorgvuldig tegen elkaar worden afgewogen. De waarde van expanded-accessgegevens is beperkt als men deze vergelijkt met gegevens uit gerandomiseerde studies. Maar deze data blijken zeer waardevol te kunnen zijn in vergelijking met andere bronnen van medisch bewijs, zoals elektronische patiëntendossiers of zorgverzekeringsdata. We hebben aangetoond dat expanded-accessdata met name nuttig zijn
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw