Nederlandse samenvatiing 269 A Het verzamelen van kennis via expanded-accessprogramma’s vormde derhalve de basis voor ons daaropvolgende onderzoek in Deel II. Toen we aan dit proefschrift begonnen, was informatie over het gebruik van gegevens uit expanded-accessprogramma’s voornamelijk anekdotisch. Er wordt verplicht toezicht gehouden op de veiligheid van geneesmiddelen in expanded-access programma’s (farmacovigilantie), maar informatie over de werkzaamheid, data over effectiviteit, werden niet systematisch gedocumenteerd en deze praktijk werd door sommigen als onmogelijk of onethisch beschouwd. Om erachter te komen of en hoe expanded-accessdata al gebruikt werden, ontwikkelden we algoritmen om de systematische analyse van een groot aantal gezondheidsbeleidsdocumenten mogelijk te maken. Hierbij moesten we soms geavanceerde technieken inzetten, zoals optische tekenherkenning, die voor de computer niet direct leesbare afbeeldingen (scans, gefaxte brieven) om kon zetten in tekstgegevens. Deze geautomatiseerde aanpak stelde ons in staat om grote volumes documenten te doorpluizen die online beschikbaar zijn bij toezichthouders zoals de Amerikaanse FDA, de EU EMA en kosteneffectiviteitsonderzoeksinstituten zoals NICE in het VK. Voor zover wij weten presenteerden wij de eerste systematische overzichten van het gebruik van expanded-accessgegevens in Deel II. Om deze resultaten voor iedereen toegankelijk te maken, hebben we online onderzoeksvideo’s en animaties gemaakt om onze openbaar beschikbare code uit te leggen en de wetenschap erachter inzichtelijker te maken. We ontdekten dat het gebruik van gegevens uit expanded-accessprogramma’s in de loop van de tijd is toegenomen, niet alleen door toezichthouders, maar ook door vergoedingsinstanties en onderzoekers. Gegevensverzameling is niet langer beperkt tot informatie over veiligheid (safety), maar is uitgebreid met informatie over werkzaamheid (efficacy), door patiënten gerapporteerde resultaten (patient-reported outcomes) en zelfs zorgkosten. Mede door ons onderzoek is duidelijk geworden dat het gebruik van expanded-accessdata veel vaker voorkomt dan gedacht en zeker niet slechts anekdotisch is. Deze data spelen soms een substantiële, en mogelijk zelfs systematische rol bij het genereren van betrouwbaar bewijs voor de veiligheid, effectiviteit, en kosten van geneesmiddelen. Met deze nieuwe kennis in ons achterhoofd richtten wij ons op het praktische aspect van het statistisch combineren van deze expanded-accessdata met data uit klinische trials. ♥ Expanded-accessprogramma’s kunnen aanvullend bewijs leveren dat is verkregen via regulatory trials, maar beide worden vaak afzonderlijk geanalyseerd. In Deel III hebben we een nieuwe statistische techniek ontwikkeld om tegelijkertijd bewijsmateriaal uit beide gegevensbronnen te verwerken. Door Bayesiaanse statistische methoden die informatie uit eerdere gegevens
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw