Appendices 268 ♣ In Deel I hebben we onderzocht hoe vaak experimentele geneesmiddelen doorgaan van een vroege naar een latere onderzoeksfase. Dit is van belang voor expanded access, omdat expanded acces vaak wordt aangevraagd op basis van presentaties van voorlopige bevindingen op wetenschappelijke congressen, waarbij de nieuwe geneesmiddelen vaak als ‘veelbelovend’ of ‘baanbrekend’ worden genoemd. De waarde voor patiënten van toegang tot geneesmiddelen in ontwikkeling kan worden afgeschat door te kijken naar de kansen van geneesmiddelenontwikkeling en de veiligheid en werkzaamheid. Om de reikwijdte van ons onderzoek te beperken, richtten we ons allereerst op het gebied van hematologie. We beoordeelden de klinische voordelen van experimentele geneesmiddelen bij acute myeloïde leukemie met behulp van ziekte-specifieke schalen die ontwikkeld zijn om de mate van werkzaamheid van oncologie- en hematologiegeneesmiddelen te evalueren. Zowel oncologie als hematologie zijn vakgebieden met een hoge ‘unmet medical need’ (onvervulde medische behoeften, ziektelast), en daarom trekken ze een aanzienlijk aantal expandedaccessverzoeken aan. Daarnaast gebruikten we een universele maatstaf voor toegevoegde gezondheidswaarde die het mogelijk maakt om verschillende medicijnen voor verschillende ziektegebieden met elkaar te vergelijken, verdergaand dan hematologie en oncologie. De Quality-Adjusted Life Year, of QALY, is een maatstaf die vaak wordt gebruikt in kosteneffectiviteitsonderzoek om de toegevoegde voordelen van geneesmiddelen te bepalen voordat ze worden vergoed in het Verenigd Koninkrijk. In Nederland doet het Zorginstituut Nederland vergelijkbaar onderzoek, om te kijken of geneesmiddelen in aanmerking komen voor opname in het basiszorgverzekeringspakket. We concludeerden via beide onderzoekspaden dat de gemiddelde klinische waarde van nieuwe geneesmiddelen in ontwikkeling hooguit bescheiden is. Uit deze resultaten kan het lijken dat de kans voor patiënten om aanzienlijke klinische voordelen te behalen uit expandedaccessprogramma’s beperkt is. De werkelijkheid kan echter positiever uitpakken, aangezien artsen en patiënten mogelijk meer geneigd zijn om deel te nemen aan expanded-accessprogramma’s, en bedrijven eerder bereid zijn om dergelijke programma’s te starten, voor effectievere geneesmiddelen dan voor minder effectievere geneesmiddelen. Naar minder effectieve middelen is simpelweg minder vraag. Deze redenering zou impliceren dat expanded access toch tot een grotere kans op een klinisch positief resultaat voor huidige patiënten. Bovendien, en met name interessant in dit proefschrift, kunnen er voordelen worden behaald door het analyseren van gegevens van huidige expanded-accesspatiënten om de medische wetenschap te bevorderen voor toekomstige patiënten.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw