Nederlandse samenvatiing 267 A Deze thesis Het belangrijkste doel van dit proefschrift is om de waarde van expanded-accessprogramma’s te achterhalen. We benaderen hierbij het begrip ‘waarde’ vanuit verschillende perspectieven. Zo kijken we naar het klinische voordeel dat direct kan worden behaald voor huidige patiënten in expanded access programma’s. Tegelijkertijd kijken we ook naar de mogelijke baten van gegevensverzameling in expanded access voor toekomstige patiënten. Naast deze kwalitatieve benadering, dienen we ook zorgvuldig rekening te houden met de ethische en beleidsimplicaties van de veranderende aard van expanded-accessprogramma’s, naarmate de focus meer verschuift van slechts behandeling naar het tevens verzamelen van gegevens. We stelden de volgende onderzoeksvragen: ♣ Wat zijn de medische voordelen voor patiënten die toegang krijgen tot experimentele behandelingen? ♦ Op welke manieren worden gegevens verkregen uit expanded-accessprogramma’s gebruikt en door wie? ♥ Kunnen bestaande statistische technieken worden aangepast om gegevens van expandedaccessprogramma’s op te nemen bij het analyseren van klinisch onderzoek? ♠ Welke ethische vraagstukken ontstaan wanneer expanded access wordt gebruikt als middel om bewijs te genereren, en hoe kunnen verbeteringen worden aangebracht in expandedaccessbeleid om die vragen te beantwoorden? De inleiding bevat een kort overzicht van de geschiedenis van expanded access als middel om patiënten toegang te bieden tot experimentele medische behandelingen. Daarnaast bevat zij een gedetailleerde beschrijving - in het Nederlands - van de geschiedenis en wetgeving van expanded access in Nederland. Ter illustratie kunt u lezen over de resultaten van twee verschillende praktijkvoorbeelden van expanded-accessprogramma’s: 1. In het eerste programma konden patiënten met oncontroleerbare infecties door herpesvirussen toegang krijgen tot een experimentele antivirale therapie, pritelivir. 2. In het tweede programma konden patiënten met verschillende ziekten gerelateerd aan ongecontroleerde Epstein-Barr-virusinfecties toegang krijgen tot een nog nietgoedgekeurde celtherapie, tabelecleucel.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw