Appendices 266 NEDERLANDSE SAMENVATTING Expanded access is een route die patiënten en artsen in staat stelt om niet-goedgekeurde medische behandelingen te verkrijgen. Opgezet in 1987 tijdens de aidscrisis, is dit gereguleerde traject alleen een optie voor patiënten die geen baat hebben bij goedgekeurde geneesmiddelen of bij deelname aan klinisch onderzoek (trials). Door de jaren heen is het belang van expandedaccessprogramma’s gegroeid, mede door de toenemende beschikbaarheid van online informatie over de ontwikkeling van nieuwe behandelingen en meer recentelijk door de zoektocht naar behandelingen voor COVID-19. Persoonlijke motivatie In mijn baan bij myTomorrows hield ik mij bezig met het ontwerpen en implementeren van expanded-accessprogramma’s, met speciale nadruk op de efficiënte verzameling van gegevens en de daaropvolgende analyse voor medische doeleinden. De motivatie voor het onderzoek in dit proefschrift komt deels voort uit de praktische problemen die ik tegenkwam in mijn dagelijkse werk. Oorspronkelijk hoopte ik te kunnen leren over de valkuilen van expanded access van andere onderzoekers, in de ijdele hoop diezelfde fouten te kunnen vermijden. Al snel ontdekte ik dat er geen uitgebreid of systematisch onderzoek was gedaan naar dit onderwerp. Hoewel er beperkte, anekdotische voorbeelden in de literatuur werden beschreven, was het gebruik van expanded access om gegevens te verzamelen en de verschillende doeleinden waarvoor deze gegevens konden worden gebruikt, zoals beslissingen van wetgevers, publicaties of vergoedingsbeoordelingen, onduidelijk. Bovendien waren expanded-accessprogramma’s oorspronkelijk ontworpen om medische behandeling te bieden in plaats van wetenschappelijk onderzoek uit te voeren. Deze mogelijke verschuiving in de aard van deze programma’s kan leiden tot ethische bezwaren, zoals of we deze programma’s überhaupt moeten gebruiken om gegevens te genereren, onder welke omstandigheden en wanneer. Naast de theorie en ethiek, stonden er ook praktische bezwaren in de weg, zoals de legaliteit van het verzamelen van deze gegevens en wat de waarde zou zijn van deze data wanneer ze eenmaal (legaal) verzameld waren. Mijn collega’s op het werk en mentoren aan de Erasmus Universiteit en het Erasmus MC moedigden me aan om deze zaken op een wetenschappelijke wijze zelfstandig uit te zoeken. Aangezien het huidige werk het resultaat is van onze samenwerking, zal ik vanaf dit punt de term ‘wij’ gebruiken.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw